Zeldzaam
Wereldwijd lijden 500.000 tot 1.000.000 mensen aan zeldzame stollingsziekten.
Gentherapie voor zeldzame stollingsziekten
Wereldwijd lijden 500.000 tot 1.000.000 mensen aan zeldzame stollingsziekten. Sanquin werkt samen met het Nederlands Herseninstituut en de Amsterdamse start-up SanaGen aan de ontwikkeling van gentherapie voor een effectieve behandeling van deze ziekten.
De Amsterdamse start-up SanaGen, met voormalig Prothya Biosolutions-collega David Mosmuller als directeur, ontwikkelt een gentherapieplatform waarmee verschillende stollingsziekten behandeld kunnen worden. Mensen met zo’n ziekte hebben afwijkingen in hun DNA, waardoor ze niet of niet genoeg stollingseiwitten aanmaken. Met de gentherapie plaats je synthetische gefabriceerde genen in de levercellen, waardoor die de ontbrekende stollingseiwitten gaan produceren.
Lifechanger
Op deze manier is er bijvoorbeeld al een succesvolle behandeling ontwikkeld voor hemofilie B. Patiënten zijn met één injectie voor minstens tien jaar van hun bloedingsneigingen af en hoeven niet meer meerdere keren per week aan een infuus met stollingsfactor. Daarmee is de behandeling een echte lifechanger.
Betaalbaar en toegankelijk
Het probleem is dat gentherapie voor heel zeldzame ziekten niet ontwikkeld wordt of alleen tegen heel hoge prijzen beschikbaar wordt gesteld. Bovendien heeft wereldwijd 75 procent van de patiënten met bloedingsstoornissen (voornamelijk hemofilie A en B) überhaupt geen of beperkte toegang tot een effectieve behandeling. Het door Sanquin geleide consortium wil een betaalbaar gentherapieplatform ontwikkelen voor meerdere zeldzame bloedingsstoornissen, zodat zo veel mogelijk patiënten wereldwijd kunnen worden behandeld.
Meer geld
Sanquin is samen met het Nederlands Herseninstituut en SanaGen partner in dit ontwikkelingsproject. Wij leveren onze expertise op het gebied van de bloedstolling en werken aan slimme delivery-systemen voor deze nieuwe therapie.
Het Nederlands Herseninstituut en SanaGen op hun beurt hebben veel kennis van gentherapie. Het Innovatiefonds Noord-Holland heeft onlangs een lening van 300.000 euro verstrekt aan SanaGen voor verdere ontwikkeling van het gentherapieplatform.
Continu verbeteren
Professor Jan Voorberg, hoofd van de afdeling Cellulaire hemostase van Sanquin Research, is met zijn onderzoeksgroep actief betrokken bij de ontwikkeling. Jan: “Deze samenwerking past mooi bij Sanquins doelstelling om continu de zorg voor patiënten te blijven verbeteren. Met gentherapie kun je in principe alle genetische afwijkingen corrigeren. Over een paar jaar verwachten we met de eerste klinische studies te kunnen starten.”
